Da Pflanzen weder vor Feinden noch vor sich verändernden Umweltbedingungen weglaufen können, haben sie andere Strategien entwickelt, sich davor zu schützen. Sekundäre Pflanzenstoffe helfen dabei, sich vor Fraßfeinden zu schützen, Pilze oder Bakterien fernzuhalten, Bestäuber anzulocken, oder auch Artgenossen fernzuhalten. Sekundäre Pflanzenstoffe sind sehr spezifisch für bestimmte Arten oder Gattungen und kommen nicht gleichmäßig in allen Pflanzen vor. Meist handelt es sich um komplexe Substanzgemische, die dann die jeweilige Wirkung entfalten. Es wirkt dann größtenteils nicht nur eine Substanz, sondern der gesamte Cocktail. Dabei kann man wirksamkeitsbestimmende Inhaltsstoffe und wirksamkeitsmitbestimmende Stoffe unterscheiden. Letztere können z.B. die Aufnahme im Körper verbessern.
Zumeist nutzt der Mensch das komplette Substanzgemisch, das auf verschiedene Arten aus der Pflanze extrahiert wird (Phytopharmaka). In einigen Fällen werden auch ganz gezielt einzelne Reinsubstanzen isoliert und wie chemisch-synthetische Arzneistoffe weiterverarbeitet, wie z.B. Menthol (aus der Ackerminze), Morphin (aus Schlafmohn) oder Digoxin (aus dem Wolligen Fingerhut).